MSD recibe la opinión positiva del CHMP de la Unión Europea para su tratamiento en hipertensión arterial pulmonar (HAP)

June 28, 2024 12:07 pm +00:00

• Si la Comisión Europea lo aprueba, este será el primer tratamiento inhibidor de la señalización de activina para la HAP en Europa, ofreciendo una nueva opción de tratamiento para ciertos adultos con esta enfermedad rara y progresiva.

• El hito pone de relieve el interés de MSD por presentar solicitudes en todo el mundo para ampliar el acceso a sotatercept y el compromiso con los pacientes que viven con HAP.

Madrid, 28 de junio de 2024 – MSD (marca comercial de Merck & Co., Inc., Rahway, N.J., USA) (NYSE: MRK) ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la aprobación de WINREVAIR™ (sotatercept), en combinación con otras terapias para la hipertensión arterial pulmonar (HAP), para el tratamiento de la HAP en pacientes adultos en clase funcional (CF) II a III de la Organización Mundial de la Salud (OMS), con el fin de mejorar su capacidad de ejercicio.

El tratamiento recibió previamente la designación de Medicamentos Prioritarios (PRIME) y designación de medicamento huérfano por parte de la EMA para el tratamiento de la HAP. Ahora, la Comisión Europea (CE) revisará la recomendación del CHMP, y se espera que la decisión de la CE sobre la solicitud de autorización de comercialización en la Unión Europea, Islandia, Liechtenstein y Noruega se tome en el tercer trimestre de 2024.

“La HAP es una enfermedad rara progresiva y debilitante”, dijo el Dr. Joerg Koglin, vicepresidente sénior y jefe de medicina general y desarrollo clínico global del MSD Research Laboratories. “Todavía existe una necesidad significativa de nuevas terapias para los pacientes. Esta opinión positiva marca el primer paso hacia la ampliación del acceso a nuestro tratamiento, la primera terapia inhibidora de la señalización de activina para adultos elegibles con HAP en Europa. Estamos satisfechos con la recomendación del CHMP y esperamos con interés la decisión de la Comisión Europea”.

La recomendación del CHMP se basa en los datos del ensayo de fase 3 STELLAR de sotatercept como complemento del tratamiento de fondo de la HAP en comparación con la terapia de base sola. Demostró una mejoría estadística y clínicamente significativa en la distancia recorrida en 6 minutos, el criterio de valoración principal del estudio, y en múltiples medidas de resultado secundarios importantes, incluida la reducción del riesgo de muerte por cualquier causa o eventos de empeoramiento clínico de la HAP. Estos resultados se publicaron en The New England Journal of Medicine.

“Este es el primer tratamiento inhibidor de la señalización de activina y se propone para modular la proliferación vascular subyacente a la HAP”, dijo el Dr. Marius Hoeper, de la Escuela de Medicina de Hannover, Alemania. “Basándose en los beneficios clínicos demostrados en las medidas de resultado primarias y secundarias del estudio de fase 3 STELLAR, sotatercept tiene el potencial de desempeñar un papel crítico en el tratamiento de adultos adecuados con HAP. Es muy alentador que los médicos en Europa pronto puedan contar con una nueva opción de tratamiento que apunte a una nueva vía de tratamiento para la HAP”.

A través de la recomendación del CHMP, la EMA es el segundo organismo regulador en reconocer el potencial de WINREVAIR™ en el tratamiento de la HAP basándose en una revisión de los datos pivotales de eficacia y seguridad. En marzo de 2024, el tratamiento fue aprobado por la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos).

Acerca de STELLAR

El estudio STELLAR (NCT04576988) es un ensayo clínico internacional, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico y de grupos paralelos en el cual se aleatorizaron 323 pacientes con HAP (Grupo 1 de la OMS, CF II o III) en una proporción de 1:1 para recibir sotatercept (dosis objetivo de 0,7 mg/kg) (n=163) o placebo (n=160) administrado por vía subcutánea una vez cada 3 semanas, además del tratamiento de base estable.

Las etiologías más comunes de la HAP fueron HAP idiopática (59%), HAP hereditaria (18%) y HAP asociada con enfermedades del tejido conectivo (15%). La mayoría de los participantes recibían tres (61%) o dos (35%) tratamientos de base para la HAP, y el 40% recibía infusiones de prostaciclina. El tiempo medio desde el diagnóstico de HAP fue de 8,8 años. Los pacientes presentaban una clase funcional de la OMS II (49%) o III (51%) al inicio del estudio.

Acerca de WINREVAIR™ (sotatercept) para inyección, para uso subcutáneo, 45 mg, 60 mg

En Estados Unidos, el tratamiento está aprobado por la FDA para el tratamiento de adultos con hipertensión arterial pulmonar (HAP, Grupo 1 de la OMS) con el fin de aumentar la capacidad de ejercicio, mejorar la clase funcional (CF) de la OMS y reducir el riesgo de eventos de empeoramiento clínico. Este medicamento es la primera terapia inhibidora de la señalización de la activina aprobada para tratar la HAP. Mejora el equilibrio entre la señalización pro y anti proliferativa que modula la proliferación vascular. En modelos preclínicos, este tratamiento indujo cambios celulares que se asociaron con paredes vasculares más delgadas, reversión parcial de la remodelación del ventrículo derecho y mejoría de la hemodinámica.

Este tratamiento es objeto de un acuerdo de licencia con Bristol Myers Squibb.

Información de seguridad seleccionada

Sotatercept puede aumentar los niveles de hemoglobina (Hb) y provocar eritrocitosis. La eritrocitosis grave puede aumentar el riesgo de eventos tromboembólicos o síndrome de hiperviscosidad. Monitorizar los niveles de Hb antes de cada dosis durante las primeras 5 dosis, o por más tiempo si los valores son inestables, y periódicamente después para determinar si se requieren ajustes de dosis.

Este tratamiento puede disminuir el recuento de plaquetas y provocar trombocitopenia severa, lo cual, puede aumentar el riesgo de hemorragia; la trombocitopenia ocurrió con más frecuencia en pacientes que también recibían infusión de prostaciclina. No iniciar el tratamiento si el recuento de plaquetas es <50.000/mm3. Monitorizar las plaquetas antes de cada dosis durante las primeras 5 dosis, o por más tiempo si los valores son inestables, y periódicamente después para determinar si se requieren ajustes de dosis.

En los estudios clínicos, se comunicaron hemorragias graves (p.ej., gastrointestinales, hemorragia intracraneal) en el 4% de los pacientes que recibieron el tratamiento y en el 1% de los pacientes que recibieron placebo. Se notificaron casos de hemorragia grave que fueron más frecuentes en pacientes que recibían terapia de fondo con prostaciclina y/o agentes antitrombóticos, o que presentaban un recuento de plaquetas bajo. Se debe informar a los pacientes sobre los signos y síntomas de pérdida de sangre. No administrar este tratamiento si el paciente está experimentando una hemorragia grave.

Este tratamiento puede causar daño fetal cuando se administra a una mujer embarazada. Informar a las mujeres embarazadas sobre el riesgo potencial para el feto. Aconsejar a las mujeres en edad fértil que utilicen un método anticonceptivo eficaz durante el tratamiento con este fármaco y durante al menos 4 meses después de la última dosis. Se recomienda realizar pruebas de embarazo a las mujeres en edad fértil antes de comenzar el tratamiento con dicho tratamiento.

Según los hallazgos en animales, este tratamiento puede afectar la fertilidad femenina y masculina. Informar a los pacientes sobre los posibles efectos sobre la fertilidad.

Las reacciones adversas más comunes que ocurrieron en el ensayo clínico de fase 3 (≥10% para este tratamiento y al menos un 5% más que el placebo) fueron dolor de cabeza (24,5% vs 17,5%), epistaxis (22,1% vs 1,9%), erupción cutánea (20,2% vs 8,1%), telangiectasia (16,6% vs 4,4%), diarrea (15,3% vs 10,0%), mareos (14,7% vs 6,2%) y enrojecimiento (13,5% vs 3,1%).

Debido al potencial de reacciones adversas graves en el lactante amamantado, se debe informar a los pacientes que no se recomienda la lactancia materna durante el tratamiento con sotatercept, y durante 4 meses después de la última dosis.

Acerca de la hipertensión arterial pulmonar (HAP)

La hipertensión arterial pulmonar (HAP) es una enfermedad rara, progresiva y potencialmente mortal que afecta a los vasos sanguíneos pulmonares, caracterizada por la constricción de las pequeñas arterias pulmonares y la elevación de la presión sanguínea en la circulación pulmonar. Aproximadamente 40.000 personas en Estados Unidos y 30.000 en la Unión Europea viven con HAP. La enfermedad progresa rápidamente en muchos pacientes. La HAP ejerce una presión significativa sobre el corazón, lo que lleva a limitación de la capacidad física, insuficiencia cardíaca y una reducción en la esperanza de vida. La tasa de mortalidad a cinco años para los pacientes con HAP es de aproximadamente el 43%, según datos del registro REVEAL (pacientes inscritos entre marzo de 2006 y diciembre de 2009).

Acerca de MSD

En MSD -conocida como Merck & Co., Inc. en Estados Unidos y Canadá, con sede en Rahway, Nueva Jersey- estamos unidos por nuestro propósito de emplear el potencial de la ciencia para salvar y mejorar vidas en el mundo. Desde hace más de 130 años, hemos aportado esperanza a través del desarrollo de importantes medicamentos y vacunas. Aspiramos a ser la compañía líder de investigación biofarmacéutica del mundo y, en la actualidad, estamos a la vanguardia de la investigación en soluciones innovadoras de salud para avanzar en la prevención y tratamiento de enfermedades humanas y animales. Fomentamos un espacio de trabajo diverso e inclusivo y trabajamos de forma responsable todos los días para conseguir un futuro seguro, sostenible y saludable para todas las personas y comunidades. Para más información, visita www.msd.es y conecta con nosotros en X (antes Twitter), LinkedIn y YouTube.

Declaraciones de Futuro de MSD (marca comercial de Merck & Co., Inc., Rahway, N.J., USA)

Esta nota de prensa de MSD, marca de Merck & Co., Inc., Rahway, N.J., USA, (la Compañía), contiene “declaraciones de futuro”, término que se define en la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de Estados Unidos (1995). Estas declaraciones se basan en las creencias y expectativas actuales de la dirección de la Compañía y están sujetas a riesgos e incertidumbres significativas. Con respecto a los productos en desarrollo, no puede haber ninguna garantía de que dichos productos recibirán las aprobaciones regulatorias necesarias o llegarán a tener éxito comercial.

Los riesgos e incertidumbres incluyen, pero no se limitan, a las condiciones generales de la industria y la competencia; los factores económicos generales, incluidas las fluctuaciones de los tipos de interés y los tipos de cambio; el impacto de la regulación de la industria farmacéutica y la legislación sanitaria en Estados Unidos e internacionalmente; las tendencias mundiales hacia la contención del gasto sanitario; los avances tecnológicos, los nuevos productos y patentes obtenidas por la competencia; los retos inherentes al desarrollo de nuevos productos, incluida la obtención de la aprobación regulatoria; la capacidad de la Compañía para predecir con exactitud las condiciones futuras del mercado; las dificultades o retrasos en la fabricación; la inestabilidad financiera de las economías internacionales y el riesgo soberano; la dependencia de la efectividad de las patentes de la Compañía y otras protecciones para productos innovadores; y la exposición a litigios, incluidos los litigios sobre patentes y/o acciones regulatorias.

La Compañía no asume ninguna obligación de actualizar públicamente ninguna proyección a futuro, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros u otros motivos. Factores adicionales que podrían hacer que los resultados difieran materialmente de los que se describen en las proyecciones de futuro pueden encontrarse en el Formulario 10-K de la memoria anual de la Compañía para el año finalizado a 31 de diciembre de 2023; y en otros documentos de la Compañía presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores de los Estados Unidos (SEC) disponibles en su web (http://www.sec.gov/).

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